NTLA-2002
- 发布日期: 2024-10-28
- 更新日期: 2024-10-28
产品详请
货号 |
NTLA-2002
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EINECS编号 |
NTLA-2002
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品牌 |
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用途 |
科研
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外观 |
粉末
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CAS编号 |
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别名 |
NTLA-2002
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保质期 |
24月
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级别 |
医药级
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英文名称 |
NTLA-2002
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包装规格 |
铝箔袋
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纯度 |
99%
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分子式 |
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质量标准 |
IN-HOUSE
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NTLA-2002是一款创新型基因疗法,充分利用CRISPR-Cas9技术,为遗传疾病的治疗带来希望之光。由Intellia Therapeutics研发,NTLA-2002通过体内基因编辑实现对肝脏特定基因的精准修改,展现了基因治疗的巨大潜力。
NTLA-2002的独特之处在于其基于CRISPR-Cas9技术的精准编辑能力。其活性成分包含了Cas9蛋白及指导RNA(gRNA),此组合通过先进的脂质纳米颗粒(LNPs)递送到肝细胞中。相比于传统的病毒载体递送,这种非病毒载体递送不仅降低了免疫反应的风险,也增强了治疗的安全性与有效性,表明了未来基因治疗发展的方向。
尽管其具体合成路线为Intellia Therapeutics的专属信息,一般的合成步骤可能涉及Cas9蛋白的生物合成及指导RNA的化学合成,结合以脂质纳米颗粒载体制成最终产品。这样的设计确保了NTLA-2002能够在体内实现基因编辑,提供一次性、长期持续的治疗效果,突破了体外基因编辑的限制。
贝尔卡药业的优势体现在三个关键领域。首先,我们的专业研发团队专注于快速响应市场需求,致力于创新疗法的上游API及中间体研发,为基因治疗前景铺平道路。其次,我们的生产设施具备灵活、高效的制造能力,确保所提供的产品始终符合高质量标准。最后,我们通过全球化供应链与战略合作,确保快速、稳定地交付优质原料。我们诚挚邀请各研发生产单位与贝尔卡合作,共同推动前沿基因疗法的商业化。通过共同努力,我们旨在为新药研发提供可靠的上游API及中间体支持,加速遗传疾病治疗的进程。