“罕见药单体市场需求少、研发成本高，单纯依靠企业和市场机制很难解决这个问题。”贝达药业股份有限公司董事长丁列明代表说，罕见病虽然发病率低，但我国总患病人口约为1680万，高达95%的患者缺乏有效的治疗方法，国内罕见药研发几乎处于空白阶段，治疗药物基本依赖进口，很多患者只能选择昂贵的进口药，甚至无药可用。

丁列明建议，尽快明确国家罕见病定义和目录，设立罕见药研发管理机构。在税收减免、新药审批、临床试验、市场准入、医保报销等方面，加大对国内罕见药研发的支持力度。要进一步规范药品流通渠道，有效控制药品价格，保障人民群众用药安全和看病就医需求。